알닐람, 신경질환 바이오마커 연구 `뉴로필` 임상 진행

알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 진행 중인 임상연구 현황을 발표했다.

연구 개요
알닐람은 '뉴로필 연구'(NeuroFeeL Study)라는 관찰 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 트랜스티레틴(TTR) 변이체의 무증상 보균자와 유전성 트랜스티레틴 매개(hATTR) 아밀로이드증 다발성신경병증 환자를 대상으로 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 바이오마커 활용 가능성을 평가한다. 연구진은 NfL이 질병 진단, 발병 감지, 진행 모니터링, 치료 반응 평가에 활용될 수 있는지를 분석하며, 이는 환자 관리와 치료 결과에 중요한 영향을 미칠 것으로 기대된다.

치료 중재
이번 연구는 실험적 약물 중재를 포함하지 않는다. 대신 표준 치료를 받는 참가자들을 관찰하며, NfL 수치 측정을 위한 혈액 샘플 수집과 분석에 초점을 맞추고 있다.

연구 설계
이 연구는 전향적 코호트 기반 관찰 연구다. 단일 NfL 측정을 위한 횡단면 부분과 시간에 따른 지속적 NfL 수준 평가를 위한 종단 부분으로 구성된다. 순수 관찰 연구이므로 맹검이나 할당 과정은 포함되지 않는다.

연구 일정
연구는 2024년 4월 25일에 시작됐으며, 1차 완료 및 전체 완료 예상 일정은 아직 결정되지 않았다. 최근 업데이트는 2025년 6월 24일에 제출됐으며, 연구가 현재 진행 중임을 보여준다.

시장 영향
이번 연구 결과는 알닐람의 새로운 진단 도구 개발 가능성을 높여 투자자들의 관심을 끌 수 있어 주가에 영향을 미칠 것으로 예상된다. 또한 희귀 유전질환 분야에서 알닐람의 경쟁력을 강화할 것으로 기대된다.

뉴로필 연구는 현재 참가자 모집이 진행 중이다.