화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다. 화이자는 'PF-06939926 유전자치료제의 듀센형 근이영양증 환자 대상 안전성 및 내약성 평가'라는 제목의 1B상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목표는 보행 가능 및 불가능 환자들을 대상으로 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제인 PF-06939926의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 현재 치료 옵션이 제한적인 중증 유전질환에 대한 잠재적 치료법을 탐색한다는 점에서 이번 연구의 의미가 크다. 시험 중인 치료제 PF-06939926은 재조합 아데노관련 바이러스를 사용해 절단된 디스트로핀 유전자를 전달하는 유전자 치료제다. 이 치료제는 DMD 환자의 근육 기능과 질을 개선하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 순차적 중재 모델을 적용한 개방표지, 무작위 배정이 아닌 중재적 설계로 진행된다. 눈가림은 없으며, 주요 목적은 치료다. 연구는 용량을 점진적으로 증가시키며 단회 정맥 주입하는 방식으로 이뤄진다. 연구는 201...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................