화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 긍정적 결과

화이자(PFE)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

화이자는 'PF-06939926 유전자치료제의 듀센형 근이영양증 환자 대상 안전성 및 내약성 평가'라는 제목의 1B상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목표는 보행 가능 및 불가능 환자들을 대상으로 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제인 PF-06939926의 안전성과 내약성을 평가하는 것이다. 현재 치료 옵션이 제한적인 중증 유전질환에 대한 잠재적 치료법을 탐색한다는 점에서 이번 연구의 의미가 크다.

시험 중인 치료제 PF-06939926은 재조합 아데노관련 바이러스를 사용해 절단된 디스트로핀 유전자를 전달하는 유전자 치료제다. 이 치료제는 DMD 환자의 근육 기능과 질을 개선하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 순차적 중재 모델을 적용한 개방표지, 무작위 배정이 아닌 중재적 설계로 진행된다. 눈가림은 없으며, 주요 목적은 치료다. 연구는 용량을 점진적으로 증가시키며 단회 정맥 주입하는 방식으로 이뤄진다.

연구는 2018년 1월 23일에 시작되어 2023년 3월에 1차 완료되었다. 최종 완료 예정일은 2025년 7월이며, 마지막 업데이트는 2025년 7월에 제출될 예정이다. 이러한 일정은 연구의 진행 상황과 타임라인을 추적하는 데 중요하다.

이번 업데이트는 화이자가 유전질환 치료제 개발에서 진전을 보여주면서 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 투자자들은 이를 유망한 진전으로 보고 화이자의 연구 역량에 대한 신뢰도를 높일 수 있다. 유전자 치료 분야의 경쟁사들도 이러한 발전을 주시하고 있을 것으로 보인다.

임상시험은 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 임상시험 포털에서 확인할 수 있다.