화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 `청신호`

화이자가 듀센형 근이영양증 치료제 임상시험 진행 상황을 공개했다.

화이자는 현재 2상 임상시험을 진행 중이다. 이번 임상은 '초기 듀센형 근이영양증 남성 환자를 대상으로 한 포다디스트로진 모바파르보벡(PF-06939926) 투여 후 안전성 및 디스트로핀 발현 평가를 위한 다기관 단일군 연구'라는 제목으로 진행되고 있다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 중증 유전질환인 듀센형 근이영양증(DMD) 초기 단계 소년들을 대상으로 유전자 치료 후 안전성과 디스트로핀 발현을 평가하는 것을 목표로 한다.

시험 중인 치료법은 PF-06939926 또는 포다디스트로진 모바파르보벡으로 알려진 유전자 치료제다. 이 치료제는 DMD 환자의 근육 기능에 필수적인 디스트로핀 발현을 증가시키기 위한 단회 정맥 주입 방식으로 투여된다.

이번 임상은 중재적, 단일군, 공개 시험으로 설계되었으며 무작위 배정이나 눈가림은 없다. 모든 참가자들이 치료를 받는 단일 그룹으로 구성되어 있으며, 주로 치료 결과에 초점을 맞추고 있다.

임상시험은 2022년 8월 8일에 시작되었으며, 모든 참가자들이 52주차 방문을 완료한 후 1차 완료가 예상된다. 연구는 2025년 7월 8일까지 진행될 예정이며, 마지막 업데이트도 같은 날 제출될 예정이다. 이러한 일정은 치료제 개발 진행 상황과 잠재적 출시 시기를 파악하는 데 중요한 의미를 갖는다.

이번 임상 업데이트는 희귀질환 치료제 개발 진전을 보여줌으로써 화이자의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 유전자 치료 분야의 경쟁이 치열하지만, DMD 치료제 개발 가능성은 투자자들의 관심을 끌 것으로 예상된다.

현재 임상시험은 계속 진행 중이다.