화이자, 듀센형 근이영양증 유전자치료제 임상서 `청신호`

화이자가 듀센형 근이영양증 치료제 임상시험 진행 상황을 공개했다.
화이자는 현재 2상 임상시험을 진행 중이다. 이번 임상은 '초기 듀센형 근이영양증 남성 환자를 대상으로 한 포다디스트로진 모바파르보벡(PF-06939926) 투여 후 안전성 및 디스트로핀 발현 평가를 위한 다기관 단일군 연구'라는 제목으로 진행되고 있다. 이 연구는 치료 옵션이 제한적인 중증 유전질환인 듀센형 근이영양증(DMD) 초기 단계 소년들을 대상으로 유전자 치료 후 안전성과 디스트로핀 발현을 평가하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료법은 PF-06939926 또는 포다디스트로진 모바파르보벡으로 알려진 유전자 치료제다. 이 치료제는 DMD 환자의 근육 기능에 필수적인 디스트로핀 발현을 증가시키기 위한 단회 정맥 주입 방식으로 투여된다.
이번 임상은 중재적, 단일군, 공개 시험으로 설계되었으며 무작위 배정이나 눈가림은 없다. 모든 참가자들이 치료를 받는 단일 그룹으로 구성되어 있으며, 주로 치료 결과에 초점을 맞추고 ..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................