사렙타 테라퓨틱스, FDA 유전자치료제 사용범위 확대 승인에 주가 14% 급등

사렙타 테라퓨틱스(SRPT)가 FDA로부터 듀센형 근이영양증(DMD) 환자 대상 유전자치료제 출하 재개 승인을 받으면서 화요일 주가가 14% 이상 급등했다. SRPT 주가는 최근 하락분을 일부 만회했으나 연초 대비 80% 이상 하락한 상태다.

FDA 결정 번복으로 사렙타 숨통
월요일 FDA는 엘레비디스 출하 중단 조치를 부분적으로 해제하라고 권고했다. FDA는 앞서 진행된 DMD 환자의 희귀 사망 사례를 근거로 이 약물의 승인을 재검토하고 시장 퇴출 가능성까지 검토했다. 이제 FDA는 독립적으로 걸을 수 있는 소년들에게 이 유전자치료제 투여가 가능하다고 밝혔다. 이는 치료 효과가 위험보다 크다는 기존 증거와 일치하는 결정이다. 지난 6월 회사는 안전성 우려를 조사하는 동안 더 이상 걸을 수 없는 소년들에 대한 치료를 중단한 바 있다.
최근 FDA가 사렙타에 모든 엘레비디스 출하를 중단하라고 요청하면서 SRPT 주가는 급락했다. 이는 이 치료제와 관련된 두 명의 환자 사망으로 안전성 우려가........................................................................................................................................................................................................................................................................