FDA, 사렙타 근이영양증 유전자치료제 안전성 중단 해제...주가 급등

유전자 치료가 의료 치료의 유망한 영역으로 부상하면서 안전성 우려에 따른 규제 감독이 강화되고 있다. 사렙타 테라퓨틱스(NASDAQ:SRPT)의 최근 상황은 바이오제약 산업에서 혁신과 환자 안전성 사이의 미묘한 균형을 보여준다.

월요일 미국 식품의약국(FDA)은 사렙타의 듀센형 근이영양증 유전자 치료제에 대한 자발적 중단 해제를 권고했다.

사렙타는 성명을 통해 FDA가 월요일 이를 통보했으며, 보행 가능한 듀센형 근이영양증 환자 치료를 위한 엘레비디스 출하를 '곧' 재개할 계획이라고 밝혔다.

FDA는 금요일 장 마감 후 엘레비디스 치료를 받은 8세 소년의 사망 사례를 조사 중이라고 발표했다.

FDA 신속 조치에 시장 낙관론 확산

올해 사렙타는 엘레비디스나 동일한 AAVrh74 플랫폼을 사용한 실험용 유전자 치료제를 투여받은 환자들에서 급성 간부전과 관련된 3건의 사망 사례를 보고했다. 이 중 한 건은 지대형 근이영양증 임상시험 중 발생했다.

지난주 사렙타는 자발적으로 미국 내 엘레비디스 출하를 일시 중단했다.

엘레비디스는 2024년 6월 DMD 유전자 변이가 확인된 4세 이상 보행 가능한 듀센형 근이영양증(DMD) 환자에 대해 정식 승인을 받았다. 이에 앞서 2023년 6월에는 보행 불가능한 DMD 환자에 대해 조건부 신속 승인을 획득했다.

JP모건은 FDA의 권고를 '명백한 승리'라고 평가했다.

자발적 중단 후 단 1주일 만에 나온 이번 업데이트는 기업의 재무 전망에 대한 신뢰를 제공할 것으로 보인다.

엘레비디스, 최근 안전성 우려 극복할 수 있나

JP모건의 아누팜 라마 애널리스트는 '단기적으로 환자, 부모, 의사들의 신뢰를 회복해야 할 것'이라고 밝혔다.

라마 애널리스트는 화요일 투자의견을 언더웨이트에서 중립으로 상향 조정하고 2026년 12월 목표가를 24달러로 재설정했다.

그는 '전례 없는 규제 상황 이후 엘레비디스의 출시 곡선을 이해하는 데 몇 분기가 걸릴 수 있으며, 헤드라인 리스크가 우려된다'고 언급했다.

JP모건은 단기적으로 엘레비디스의 매출이 2026년에서 2028년 사이 5억~6억 달러 수준이 될 것으로 전망했다.

오펜하이머도 사렙타에 대한 투자의견을 수행에서 아웃퍼폼으로 상향하고 목표가를 30달러에서 37달러로 인상했다. 규제 불확실성 해소와 엘레비디스의 시장 복귀를 그 이유로 들었다.

매출 전망: 애널리스트들의 예측

• 번스타인: 사렙타 테라퓨틱스에 대해 '시장 수준' 등급으로 커버리지 개시, 목표가 13달러 제시
• BMO 캐피털: 시장 수준 등급 유지, 목표가 25달러에서 50달러로 상향
• 파이퍼 샌들러: 중립 등급 유지, 목표가 11달러에서 15달러로 상향
• 모건스탠리: 중립 등급 유지, 목표가 15달러에서 20달러로 상향

주가 동향: 화요일 현재 사렙타 테라퓨틱스 주가는 19.67% 상승한 16.58달러를 기록했다.