바이오헤이븐, FDA 자문위 생략...척수소뇌실조증 첫 치료제 승인 기대감

바이오헤이븐(NYSE:BHVN)이 성인 척수소뇌실조증(SCA) 치료제 트로릴루졸의 신약신청(NDA)과 관련한 진전으로 금요일 주가가 상승했다.

FDA 신경과학국 산하 신경학1과는 2025년 5월, 회사가 최근 제출한 데이터를 충분히 검토하기 위해 트로릴루졸 NDA의 처방약사용자수수료법(PDUFA) 기한을 3개월 연장한다고 통보했다.

당시 FDA는 신청서 논의를 위한 자문위원회 개최를 계획한다고 밝혔다.

그러나 SEC 제출 자료에 따르면, FDA는 규제 의사결정을 위한 자문위원회가 더 이상 필요하지 않다고 판단했다.

FDA의 NDA 관련 결정은 2025년 4분기 중 예상된다.

승인될 경우 트로릴루졸은 SCA 치료제로는 최초로 FDA 승인을 받게 된다. 척수소뇌실조증은 소뇌와 뇌간의 위축 및 자발적 운동 조절 능력이 점진적으로 상실되는 우성 유전성 신경퇴행성 질환군이다. SCA는 미국에서 약 15,000명, 유럽과 영국에서 24,000명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

바이오헤이븐은 4월 오벌랜드 캐피탈 매니지먼트와 최대 6억 달러 규모의 비희석성 자본 계약을 체결했다. 2025년 4월 30일 종료 시점에 2억 5000만 달러의 총수익을 받은 이 계약은 SCA 상업화 출시 계획, 임상 개발 활동, 지속적인 사업 운영을 지원할 것으로 예상된다.

2024년 9월, 바이오헤이븐은 핵심 연구인 BHV4157-206-RWE에서 3년간의 치료 후 f-SARA 기준치 대비 평균 변화에 대한 트로릴루졸의 효능을 입증하는 최종 결과를 발표했다.

이 연구는 주요 평가지표를 달성했으며, 1년차와 2년차에서 f-SARA 점수의 통계적으로 유의미한 개선을 보여주었다.

한편 FDA는 6월 캐프리코 테라퓨틱스(NASDAQ:CAPR)의 듀센형 근이영양증(DMD) 치료용 주요 세포치료제 데라미오셀에 대해서도 자문위원회를 개최하지 않기로 결정한 바 있다.

DMD는 SCA와 마찬가지로 주로 남아에게 영향을 미치는 심각한 진행성 유전 질환으로, 근력 약화와 퇴화를 유발한다.

주가 동향: BHVN 주식은 금요일 장전 거래에서 11.65% 상승한 16.40달러에 거래되고 있다.