메이라GTx, 파킨슨병 연구서 주요 효능 지표 유의미한 개선 확인

메이라GTx 홀딩스(MeiraGTx Holdings plc, 나스닥: MGTX)가 화요일 파킨슨병 치료제 AAV-GAD의 임상 연계 연구(MGT-GAD-025)에서 얻은 중간 결과를 발표했다.MGT-GAD-025는 6개월간 진행된 3개 그룹 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 연구다. 이 연구에서는 메이라GTx가 자체 시설에서 상업용 플랫폼 공정을 통해 제조한 AAV-GAD 약물을 사용했다.연구 참가자들은 특발성 파킨슨병 환자로, 최소 12개월 이상 레보도파 반응 이력이 있으며, '오프' 상태에서 UPDRS 파트 3 점수가 25점 이상인 이들이었다.14명의 피험자를 세 그룹(고용량 5명, 저용량 5명, 위약 4명)으로 무작위 배정했다.AAV-GAD는 안전하고 내약성이 우수했으며, AAV-GAD 치료와 관련된 중대한 이상반응(SAE)은 없었다.26주 차에 고용량 그룹은 기준선 대비 UPDRS 파트 3 '오프' 약물 점수에서 평균 18점의 통계적으로 유의미한 개선을 보였다(p=0.03....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................