다운증후군 환자 생활 능력 개선 신약, 4주 치료 후 유망한 결과 보여

뇌 질환 치료를 전문으로 하는 프랑스 바이오텍 기업 엘리스 파르마(Aelis Farma)가 다운증후군 젊은 성인을 대상으로 한 신약 후보 AEF0217의 1/2상 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다고 월요일 발표했다. 스페인에서 진행된 이번 연구는 인지 및 행동 장애를 표적으로 하는 선택적 CB1 수용체 억제제인 AEF0217의 안전성, 내약성, 잠재적 효능을 평가했다.
이번 연구는 안전성(1차), 약동학(2차), 효능(2차 및 탐색적) 목표를 모두 충족했다. AEF0217은 내약성이 우수했으며 안전성 문제도 관찰되지 않았다. 이 약물은 의사소통, 일상생활 기술, 사회화 등의 영역에서 적응 행동을 개선시켰다.
라파엘 데 라 토레 포르넬 교수는 "이번 연구의 유망하고 인상적인 결과는 다운증후군 환자의 인지 장애에 대한 효과적이고 안전한 치료법을 개발할 수 있다는 실제적인 희망을 제시한다"고 말했다. 그는 "특히 주목할 만한 것은 효능 데이터로, 표현과 쓰기 능력, 특정 일상생활 기술 및 .....................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................