브릿지바이오, 희귀 심장질환 치료제 FDA 승인...화이자와 경쟁 본격화

미 식품의약국(FDA)은 지난 금요일 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma, 나스닥: BBIO)의 경구용 트랜스티레틴(TTR) 안정제 '아트루비(Attruby, 성분명 아코라미디스)'를 승인했다. 이 약물은 성인 ATTR-CM 환자의 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 감소시키는 데 사용된다.
이번 FDA 승인은 3상 임상시험 'ATTRibute-CM' 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 해당 연구에서 아트루비는 사망과 심혈관 관련 입원을 크게 줄이고 삶의 질을 개선하는 것으로 나타났다.
아트루비는 TTR을 90% 이상 안정화시키는 첫 번째이자 유일한 승인 제품이다. 이 약물은 ATTR-CM의 근본 원인인 TTR 4량체의 불안정화를 표적으로 하는 TTR 유전자의 자연발생적 '구조 변이'(T119M)를 모방하도록 설계됐다.
TTR을 거의 완전히 안정화함으로써, 아트루비는 티록신과 비타민 A의 운반 단백질로서 TTR의 고유 기능을 보존하고 심혈관 결과에 대한 이점을 보여주는 것으로 입증됐다.................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................