연구 실패로 얻어붙은 애플라이드 테라퓨틱스... FDA, 임상 신청 결함 지적

애플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)(나스닥: APLT)가 수요일 주력 프로그램에 대한 규제 차질을 겪었다. 미국 식품의약국(FDA)이 고보레스타트(govorestat)의 신약신청(NDA)에 대해 완전 답변 서한(CRL)을 발행했다.

CRL은 FDA가 현재 형태의 NDA를 승인할 수 없다고 판단했음을 나타낸다. FDA는 임상 신청에서 결함을 지적했다.

갈락토세미아는 단순당인 갈락토오스를 대사하지 못하는 희귀 유전성 대사 질환이다. 적절히 대사되지 않으면 갈락토오스는 독성 대사산물인 갈락티톨로 전환되어 신경학적 합병증을 유발한다.

애플라이드 테라퓨틱스는 현재 FDA의 피드백을 검토 중이다. 회사는 NDA 재제출 요건이나 결정에 대한 이의 제기, 그리고 향후 적절한 조치를 논의하기 위해 즉시 미팅을 요청할 계획이다.

2~17세 갈락토세미아 아동을 대상으로 한 3상 등록 임상시험인 ACTION-Galactosemia Kids 연구에서 고보레스타트 치료는 일상생활, 행동 증상, 인지, 미세운동 기술, 떨림 등에서 임상적 이점을 보였다.

고보레스타트는 또한 성인과 아동 갈락토세미아 환자의 혈장 갈락티톨 수치를 크게 감소시켰다.

고보레스타트는 희귀 진행성 신경근육 질환인 소르비톨 탈수소효소(SORD) 결핍증 치료제로도 개발되고 있다. 회사는 2025년 1분기 초 NDA를 제출할 예정이다.

금요일 장 전 거래에서 APLT 주가는 67.2% 하락한 2.81달러를 기록했다.

윌리엄 블레어는 FDA의 승인 거부가 예상치 못한 실망스러운 결과라고 밝혔다. CRL의 상세 내용이 제한적이어서 갈락토세미아 치료를 위한 고보레스타트의 향후 단계가 불분명하며, 추가 임상시험이 필요한지도 확실치 않다고 설명했다.

이에 윌리엄 블레어는 갈락토세미아 프로그램의 성공 가능성을 30%로 낮추고, 추가 설명을 기다리며 미국 출시 예상 시기를 2025년 4분기로 연기했다.

그러나 윌리엄 블레어는 이번 차질이 회사의 다른 프로그램인 SORD에는 영향을 미치지 않을 것으로 보고 아웃퍼폼 등급을 유지했다. SORD 임상시험이 주요 목표를 달성했고 더 강력한 데이터를 제공했다고 강조했다. 또한 FDA가 SORD에 대한 신속 승인 경로에 동의한 점을 들어, 우선 심사가 부여될 경우 고보레스타트가 여전히 2025년 말까지 매출을 창출할 수 있을 것으로 전망했다.