유니큐어 주가 급등... 헌팅턴병 치료제 개발에 청신호

유니큐어(uniQure N.V.)(나스닥:QURE)가 헌팅턴병 치료제 개발에 중요한 진전을 이뤄내며 주가가 급등하고 있다.
이 회사는 AMT-130 치료제 개발에서 중요한 돌파구를 마련했다. 유니큐어는 미국 식품의약국(FDA)이 AMT-130의 신속 승인 경로에 대한 주요 요소들에 동의했다고 발표했다. AMT-130은 헌팅턴병의 진행을 늦추는 것을 목표로 하는 잠재적 치료제다.
FDA의 결정은 진행 중인 1/2상 임상시험 데이터에 대한 논의 후 이뤄졌다. FDA는 자연경과 대조군과 비교한 이 데이터를 생물의약품 허가신청(BLA)에 사용할 수 있다고 확인했다. 이로 인해 추가적인 사전 제출 연구의 필요성을 피할 수 있게 됐다.
헌팅턴병은 진행성 운동 기능 장애, 인지 능력 저하, 행동 변화를 유발하는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환이다.
이번 합의는 헌팅턴병 환자 커뮤니티에 중요한 이정표가 될 전망이다. AMT-130이 곧 획기적인 치료제가 될 수 있기 때문이다.
FDA는 또한 신경퇴행의 바이오마................................................................................................................................................................................................................................................................................................