카테시안 테라퓨틱스, 중증근무력증 세포치료제 12개월 임상데이터서 강력한 효과 입증

카테시안 테라퓨틱스(나스닥: RNAC)가 전신성 중증근무력증(MG) 환자를 대상으로 한 주력 세포치료제 데스카르테스-08의 2b상 임상시험에서 12개월 유효성 및 안전성 데이터를 16일 공개했다.

중증근무력증은 근력 약화와 피로를 유발하는 만성 자가면역 질환이다. 이 질환은 근육 수축에 중요한 역할을 하는 신경세포 표면의 단백질인 아세틸콜린 수용체에 대한 항체가 특징이다.

앞서 발표된 바와 같이, 이번 임상시험은 1차 평가지표를 달성했으며 데스카르테스-08의 외래 투여를 뒷받침하는 안전성 프로파일을 입증했다.

2025년 3월 31일 기준으로, 1차 유효성 데이터셋에서 데스카르테스-08을 투여받은 15명의 참가자 중 12명이 12개월 추적 평가를 완료했다.

데스카르테스-08 투여 환자들은 초기 치료 후 깊은 반응을 보였고 증상 개선이 지속되었다. 일상생활 활동에 대한 영향을 평가하는 MG-ADL 점수는 4개월 차에 평균 5.5(±1.1)점, 12개월 차에 4.8(±1.4)점 감소했다.

• 데스카르테스-08 투여 환자들의 정량적 중증근무력증 점수(QMG)는 4개월 차에 평균 4.8(±1.7)점 감소했으며, 12개월 차에는 더욱 개선되어 6.0(±2.1)점 감소를 보였다.
• 참가자의 33%(12명 중 4명)가 6개월 차에 최소 증상 발현(MSE, MG-ADL 점수 0 또는 1)에 도달했으며, 이들 모두 12개월까지 MSE를 유지했다.
• 평가 가능한 참가자의 83%(12명 중 10명)가 12개월까지 임상적으로 의미 있는 반응을 유지했다.

이전에 생물학적 치료제에 노출되지 않은 환자군에서는 1년 동안 반응이 더욱 깊어졌다. 이들의 MG-ADL 점수는 4개월 차에 평균 6.6(±1.5)점, 12개월 차에 7.1(±1.9)점 감소했다.

• 이 환자군의 QMG 점수는 4개월 차에 평균 5.9(±2.4)점 감소했으며, 12개월 차에는 9.4(±2.6)점까지 개선되었다.
• 이 환자군의 57%(7명 중 4명)가 6개월 차에 MSE에 도달했으며, 이는 12개월까지 유지되었다.
• 이 환자군의 100%(7명 중 7명)가 12개월까지 최소한 임상적으로 의미 있는 반응을 유지했다.

이전 보고된 데이터와 일관되게, 데스카르테스-08은 12개월간의 안전성 데이터셋(n=12)에서 전반적으로 내약성이 우수했다. 부작용은 일시적이었고 대부분 경미했으며, 12개월 추적 데이터에서 새로운 부작용은 보고되지 않았다.

카테시안은 2025년 2분기에 중증근무력증 치료제 데스카르테스-08의 3상 AURORA 임상시험을 예정대로 시작할 계획이다.

주가 동향: 카테시안 테라퓨틱스 주가는 16일 발표 시점 기준 3.56% 하락한 9.75달러를 기록했다.