아넥손, 희귀 신경질환 치료제 임상서 빠른 회복과 지속적 효과 입증

아넥손(Annexon, Inc., NASDAQ:ANNX)이 길랭-바레 증후군(GBS) 치료를 위한 후기 단계 표적 치료제 탄루프루바트(이전 ANX005)의 임상 데이터를 화요일 발표했다.
GBS는 전 세계적으로 매년 최소 15만 명이 영향을 받는 신경근육 응급질환이다. 이 희귀 자가면역질환은 급속도로 진행되는 심각한 근력 약화가 특징이며, 완전한 마비로 이어질 수 있어 집중 치료와 기계 호흡이 필요한 경우가 많다.
탄루프루바트는 고전적 보체 연쇄반응의 개시 분자인 C1q를 차단하도록 설계된 최초의 단일클론항체다.
241명의 환자를 대상으로 한 3상 임상시험에서 탄루프루바트는 다양한 시점과 임상 효능 지표에서 위약 대비 일관된 결과와 빠르고 더 완전한 기능 회복을 보이며 1차 평가지표를 달성했다.
1차 평가지표인 GBS-장애척도(DS)에서, 30mg/kg 용량의 탄루프루바트 단회 주입 후 8주차에 환자들은 위약 대비 2.4배 더 나은 건강 상태를 보일 가능성이 통계적으로 유의하게 높았다(p=............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................