에지와이즈 희귀 근육질환 치료제, FDA 신속승인 실패...주가 하락

에지와이즈 테라퓨틱스(NASDAQ:EWTX)가 베커 근이영양증(BMD)과 듀센 근이영양증(DMD) 치료제인 세바셈텐 프로그램의 유망한 결과를 최근 공개했다. BMD와 DMD는 모두 근력 약화와 근육 퇴화를 특징으로 하는 진행성 유전 질환으로, DMD가 일반적으로 BMD보다 더 심각하며 조기에 발병한다.

목요일 회사는 MESA 임상시험 데이터를 발표했다. 이 공개 연장 시험은 이전에 ARCH나 CANYON, GRAND CANYON, DUNE 임상시험에 참여했던 베커 근이영양증 환자들에게 세바셈텐을 지속적으로 제공하는 것이다.

2025년 3월 데이터 기준으로 적격 참가자의 99%(85명)가 MESA에 등록됐다. MESA 데이터는 지속적인 질병 안정화를 보여줬다.

MESA로 전환된 CANYON 참가자들은 18개월 동안 북스타 보행평가(NSAA) 점수가 상승했으며(기준치 대비 0.8점 개선), 세바셈텐으로 전환한 위약군에서도 개선 추세(세바셈텐 투여 이후 0.2점 개선)를 보였다.

NSAA는 보행.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................