리제네론-인텔리아, 혈우병B 유전자치료제 임상서 주목할 만한 성과

리제네론제약(REGN)과 인텔리아테라퓨틱스(NTLA)가 진행 중인 임상시험 결과를 발표했다.

두 회사는 'REGV131-LNP1265를 이용한 혈우병B 환자 대상 CRISPR/Cas9 기반 응고인자 IX 유전자 삽입 치료법' 연구를 수행하고 있다. 이 연구는 혈우병B 환자의 체내에서 자연적으로 응고인자 IX를 생성할 수 있게 하는 유전자 삽입 치료법의 안전성과 효과를 평가하는 것을 목표로 한다. 이를 통해 정기적인 응고인자 대체요법의 필요성을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

치료는 REGV131과 LNP1265 두 가지 약물을 정맥 주입하는 방식으로 이뤄진다. 이 실험적 치료법은 CRISPR/Cas9 기술을 활용해 환자의 DNA에 기능성 유전자를 삽입함으로써 혈우병B의 장기적 해결책을 제시하는 것을 목표로 한다.

이번 연구는 무작위 배정 없이 순차적 중재 모델을 사용하며, 마스킹 없이 치료에 중점을 둔다. 연구는 두 단계로 구성되어 있다. 먼저 성인을 대상으로 용량 증량과 확인을 진행한 ...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................