알닐람제약, 뇌 아밀로이드 혈관병증 치료제 2상 임상서 돌파구 찾나

알닐람제약(ALNY)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

임상시험 개요
알닐람제약은 '뇌 아밀로이드 혈관병증(CAA) 환자를 대상으로 한 척수강 내 ALN-APP 투여의 효능, 안전성, 내약성, 약력학을 평가하기 위한 2상 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구'를 진행하고 있다. 이 연구는 산발성 및 네덜란드형 CAA 환자들을 대상으로 ALN-APP가 CAA 진행에 미치는 영향을 평가하고 안전성과 약력학을 검증하는 것을 목표로 한다.

치료 중재
이 연구는 CAA 진행을 늦추도록 설계된 실험약 ALN-APP를 척수강 내 투여하는 방식으로 진행되며, 비교를 위해 위약도 사용된다.

연구 설계
이 중재 연구는 무작위, 병행 배정 모델을 사용하며 4중 맹검 방식을 채택했다. 이는 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두 치료 배정을 알 수 없다는 것을 의미한다. 연구의 주요 목적은 치료 효과 검증에 초점을 맞추고 있다.

연구 일정
이 연구는 2024년 5월 17일에 시작되었으며, 24개월 내..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................