알닐람, 뇌혈관 아밀로이드증 치료제 2상 임상 진행...신경질환 치료 판도 바꿀까

알닐람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 진행 중인 임상시험 현황을 발표했다.

임상 개요
알닐람은 뇌혈관 아밀로이드증(CAA) 환자를 대상으로 ALN-APP 약물의 효능과 안전성, 내약성, 약력학적 특성을 평가하는 2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상은 무작위, 이중맹검, 위약대조 방식으로 진행되며, 산발성 및 네덜란드형 CAA 환자들의 질병 진행에 대한 ALN-APP의 영향을 평가하는 것을 목표로 한다.

치료 방법
이번 임상에서는 척수강 내 투여 방식의 실험약물 ALN-APP가 시험된다. 위약군 참가자들은 선택적 연장 기간 동안 ALN-APP 투여 기회를 갖게 된다.

임상시험 설계
이 중재 임상시험은 무작위 배정과 병행군 방식으로 설계됐다. 참가자, 의료진, 연구자, 결과 평가자 모두가 배정 정보를 알 수 없는 4중 맹검 방식을 채택했으며, 주요 목적은 치료 효과 입증이다.

진행 일정
임상시험은 2024년 4월 19일에 시작됐으며, 1차 완료는 2025년으로 예상된다.................................................................................................................................................................................................................................................................