연구 개요 사이토키네틱스는 '소아 증상성 폐쇄성 비대심근증 환자 대상 아피캄텐의 유효성 및 안전성 평가를 위한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 및 공개연장 2/3상 임상시험'을 진행하고 있다. 이번 연구는 심장 근육 기능에 영향을 미치는 증상성 폐쇄성 비대심근증(oHCM) 소아 환자를 대상으로 아피캄텐의 유효성과 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 소아 환자군을 대상으로 하는 효과적인 치료법 개발이라는 중요한 의료적 수요를 다룬다는 점에서 의미가 크다.
치료 중재 이번 연구는 oHCM 치료를 위해 개발된 경구용 약물 아피캄텐을 시험한다. 참가자들은 초기에 아피캄텐 또는 위약을 투여받으며, 연구의 연장 단계에서는 모든 참가자가 아피캄텐을 투여받게 된다.
연구 설계 이 중재 연구는 무작위, 병행군 배정 모델을 사용하며, 참가자와 연구자 모두에 대한 이중맹검 방식으로 진행된다. 연구의 주요 목적은 해당 질환.......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................