하모니 바이오사이언스, 유전성 질환 신약 임상 3상서 기대 이하 결과

하모니 바이오사이언스 홀딩스(NASDAQ:HRMY)가 취약X증후군(FXS) 치료제 ZYN002의 임상 3상 등록 시험(RECONNECT 연구) 결과를 발표했다.
취약X증후군은 유전성 지적장애와 자폐스펙트럼장애의 주요 원인으로 알려진 희귀 유전질환이다.
이 질환은 시냅스 기능, 가소성, 신경 연결에 부정적 영향을 미치며, 사회적 회피와 과민성 등 행동 증상과 함께 다양한 수준의 지적장애를 유발한다.
현재 FDA 승인을 받은 치료제가 없어 취약X증후군 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황이다.
RECONNECT 연구는 예상보다 높은 위약 반응률로 인해 사회적 회피 개선이라는 1차 평가지표를 달성하지 못했다.
하모니 바이오사이언스의 쿠마르 부더 최고의료과학책임자는 "전체 데이터셋에 대한 포괄적인 분석을 실시해 결과를 더 잘 이해하도록 하겠다"고 밝혔다.
RECONNECT 연구는 3세에서 30세 미만의 취약X증후군 환자들을 대상으로 경피 젤 형태로 투여되는 제약용 칸나비디올인 ZYN002의 효............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................