라리마 테라퓨틱스, 임상시험서 알레르기 반응 발생에 주가 급락

라리마 테라퓨틱스(NASDAQ: LRMR)가 월요일 주가가 하락세를 보였다. 이는 프리드리히 운동실조증(FA) 환자를 대상으로 한 장기 공개 임상시험에서 노믈라보푸스프 25mg과 50mg의 1일 피하주사 투여 결과를 발표한 후 나타난 현상이다. 이 약물은 환자 본인 또는 간병인이 투여할 수 있다.

이번 공개 임상시험은 노믈라보푸스프의 장기 피하투여 후 안전성과 내약성, 약물동태학(PK), 피부 및 구강 세포의 FXN 수치를 평가하고 있다. 또한 지질 프로필과 같은 탐색적 약력학(PD) 지표와 임상 결과도 함께 평가하고 있다.

참가자들은 처음에 노믈라보푸스프 25mg을 매일 투여받았다. 2024년 4분기에 용량이 50mg으로 증가되었으며, 2024년 11월 이후 새로 등록된 모든 환자들은 50mg 용량을 투여받고 있다.

회사는 월요일 발표를 통해 4개의 완료된 연구와 진행 중인 공개 임상시험에서 총 65명의 환자가 최소 1회 이상 노믈라보푸스프를 투여받았다고 밝혔다. 이 중 공개 임상시험 참가자 7명이 아나필락시스를 경험해 시험에서 제외되었다.

대부분의 사례는 최초 투여일에 발생했으며, 모든 사례는 투여 후 6주 이내에 발생했다. 표준 치료를 받은 후 모든 참가자들은 정상 상태로 회복되었다.

라리마는 전문가들과 협의 후 초기 투여 용량 요법을 수정하기로 결정했다.

새로운 투여 요법에는 5mg 시험 용량을 투여한 후 1시간 뒤 관찰 하에 25mg을 투여하는 방식이 포함된다. 이후 노믈라보푸스프 25mg을 30일간 1일 1회 투여하고, 그 후 50mg으로 증량하여 1일 1회 투여할 예정이다.

라리마는 2-11세 환자들을 공개 임상시험에 직접 등록할 계획이다.

기타 중단 사례로는 전신성 두드러기 3건, 발작 1건(2024년 12월 보고된 것과 동일 사례), 혈관미주신경 반응 1건, 치료와 무관한 중단 2건이 있었다.

수정 프리드리히 운동실조증 평가척도(mFARS), FARS-일상생활활동(ADL), 9공 막대검사(9-HPT), 수정 피로영향척도(MFIS)에서 기준치 대비 1년 시점에 개선 경향이 관찰되었다.

노믈라보푸스프를 1년간 매일 투여받은 공개 임상시험 참가자들은 mFARS 점수가 중앙값 기준 2.25점 개선된 반면, 프리드리히 운동실조증 임상결과측정연구(FACOMS) 대조군에서는 1.00점 악화되었다.

다른 세 가지 임상 결과(FARS-ADL, 9-HPT, MFIS)에서도 공개 임상시험 참가자들에게서 개선 방향성이 관찰된 반면, FACOMS 대조군에서는 악화가 관찰되었다.

FA 치료제 노믈라보푸스프의 조건부 승인을 위한 판매 허가 신청은 여전히 2026년 2분기로 예정되어 있다.

주가 동향: LRMR 주식은 월요일 마지막 거래에서 23.75% 하락한 3.89달러를 기록했다.