아비디티 바이오사이언시스의 AOC 1001 2상 연구... DM1 치료의 게임 체인저 될까

아비디티 바이오사이언시스(Avidity Biosciences Inc) ((RNA))가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
연구 개요: 아비디티 바이오사이언시스는 "성인 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 환자를 대상으로 정맥 투여되는 AOC 1001의 장기 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하는 2상 연장 연구"라는 제목의 2상 연장 연구를 진행하고 있다. 이 연구는 DM1 환자에 대한 AOC 1001의 장기 효과를 평가하는 것을 목표로 하며, 안전성과 효능에 중점을 두고 있어 이 유전적 질환에 대한 치료 옵션을 발전시키는 데 중요하다.
중재/치료: 이 연구는 DM1 환자의 증상 개선을 목적으로 정맥 투여되는 실험적 약물인 AOC 1001을 테스트한다. 결과 비교를 위해 위약도 사용된다.
연구 설계: 이 중재 연구는 평행 배정 모델을 사용하는 비무작위 연구다. 마스킹을 사용하지 않는 공개 라벨 방식이며, 주요 목적은 치료다. 참가자들은 이전 치료 배정에 따라 AOC...........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................