프로탈릭스바이오 주가 급락...EMA 파브리병 치료제 투약 일정 변경 승인 실패

유럽의약품청(EMA) 산하 인체의약품위원회(CHMP)가 프로탈릭스바이오테라퓨틱스(NYSE:PLX)와 키에시 그룹이 공동 개발한 파브리병 치료제 엘파브리오의 투약 일정 변경안에 대해 부정적 의견을 제시했다.
파브리병은 지질을 분해하는 효소가 부족한 희귀 유전성 리소좀 축적 질환이다.
두 회사는 현재 승인된 2주 간격 1mg/kg 체중 투여 용법에 더해 4주 간격 2mg/kg 체중 투여 용법을 추가 승인받고자 했다.
키에시 글로벌 희귀질환 부문의 자코모 키에시 수석부사장은 "이번 심사 결과에 실망했다"고 밝혔다.
이번 CHMP 심사는 페구니갈시다제 알파 2mg/kg를 4주 간격으로 투여한 BRIGHT 임상시험(PB-102-F50)과 현재 진행 중인 공개 연장 임상시험 CLI-06657AA1-03(구 PB-102-F51)의 데이터를 기반으로 했다.
두 임상시험의 중간 투약 기간은 약 6년에 달한다.
추가로 이전 임상시험(PB-102-F01/-F02, PB-102-F20, PB-102-F50)의 모델..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................