사노피, 유전성 질환 치료제 효능 기존 치료법 대비 우수성 입증

사노피(NASDAQ:SNY)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 폐기종 치료제 에프도랄프린 알파(efdoralprin alfa, SAR447537, 구 INBRX-101)의 2상 임상시험 'ElevAATe' 결과를 공개했다.
AATD는 체내에서 보호 단백질인 알파-1 항트립신(AAT)이 충분히 생성되지 않아 폐포(폐의 공기주머니)가 파괴되면서 폐기종이 발생하는 질환이다.
이 유전성 질환은 호중구 엘라스타아제와 같은 효소가 축적되어 폐를 손상시키며, 호흡 곤란과 만성 기침 등의 증상을 유발한다.
임상시험 결과에 따르면 에프도랄프린 알파는 3주 또는 4주 간격 투여 시 모든 1차 및 주요 2차 평가지표를 충족했다.
에프도랄프린 알파는 재조합 인간 알파-1 항트립신(AAT)-Fc 융합 단백질 치료제다.
32주차 평가에서 기능성 AAT(fAAT) 수치가 주 1회 혈장 유래 보충요법 대비 통계적으로 유의미한 증가를 보이며 정상 범위 내로 회복됐다.
또한 주요 2차 평가지표에서도 3주 및 4주 간격 투................................................................................................................................................................................................................................................................................