아펠리스 파마슈티컬스, 소아 PNH 치료 연구 진전

아펠리스 파마슈티컬스(APLS)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

아펠리스 파마슈티컬스는 '발작성 야간 혈색소뇨증 소아 환자를 대상으로 한 페그세타코플란의 안전성, 약동학 및 생물학적 활성 평가를 위한 공개 라벨, 단일군, 2상 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증을 앓고 있는 12~17세 청소년을 대상으로 페그세타코플란의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 젊은 연령층을 대상으로 한다는 점에서 의미가 있으며, 이 질환에 대한 치료 옵션을 확대할 가능성이 있다.

시험 대상 치료제는 보체(C3) 억제제인 페그세타코플란이다. 이 약물은 질환 증상에 기여하는 면역 체계의 일부를 억제함으로써 발작성 야간 혈색소뇨증을 관리하도록 설계되었다.

이 연구는 단일군 모델의 중재적 설계를 따르며, 모든 참가자가 실험 치료를 받는다. 맹검이 없어 연구자와 참가자 모두 투여되는 치료제를 알고 있다. 주요 목적은 치..........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................