아이오니스 파마슈티컬스의 로켓 연구... 희귀 질환 치료 연구 진전

아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals Inc., IONS)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

연구 개요... 공식 명칭이 '펠리체우스-메르츠바허병 환자의 바이오마커 및 질병 진행 특성 규명을 위한 전향적·후향적 통합 관찰 연구(Integrated Prospective and Retrospective Observational Study to Characterize Biomarkers and Disease Progression in Patients With Pelizaeus-Merzbacher Disease)'인 로켓 연구(Rocket Study)는 펠리체우스-메르츠바허병(PMD) 환자의 특정 바이오마커 및 신경영상 매개변수 변화를 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 중추신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환인 PMD 치료제 개발에 필요한 정보를 제공한다는 점에서 중요한 의미를 갖는다.

중재 및 치료... 이 연구는 PMD 진단을 받은 참가자의..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................