4D 몰레큘러 테라퓨틱스, 습성 황반변성 유전자 치료 진전

4D 몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics, Inc., FDMT)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

4D 몰레큘러 테라퓨틱스는 '습성 연령 관련 황반변성 성인 환자를 대상으로 한 유리체내 4D-150 유전자 치료제의 1/2상 용량 증량 및 무작위 대조 이중맹검 확장 임상시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 시력 손실의 주요 원인인 습성 연령 관련 황반변성(AMD) 치료에 있어 유전자 치료제 4D-150의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 새로운 치료 접근법을 탐색한다는 점에서 이번 연구는 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제인 4D-150은 VEGF-C를 표적으로 하고 아플리버셉트를 암호화하도록 설계된 AAV 기반 유전자 치료제다. 유리체내(IVT) 주사로 투여되며, 빈번한 항VEGF 주사의 필요성을 줄여 습성 황반변성에 대한 장기적인 치료 솔루션을 제공하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 무작위 .............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................