알닐람 파마슈티컬스, hATTR-PN 치료제 뉴크레시란 3상 임상시험 개시

알닐람 파마슈티컬스(ALNY)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

알닐람 파마슈티컬스는 'TRITON-PN... 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 다발신경병증(hATTR-PN) 환자를 대상으로 뉴크레시란의 효능과 안전성을 평가하는 3상, 글로벌, 무작위 배정, 공개 라벨 연구'라는 제목의 새로운 임상 연구를 발표했다.

이 연구는 hATTR-PN 환자의 신경학적 손상, 삶의 질, 영양 상태, 장애 및 보행 속도 개선에 있어 뉴크레시란의 효능을 평가하는 동시에, 혈청 트랜스티레틴 수치 감소에 있어 뷰트리시란과의 효과를 비교하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 두 가지 중재를 테스트할 예정이다. 뉴크레시란은 6개월마다 300mg을 피하 투여하고, 뷰트리시란은 3개월마다 25mg을 투여한 후 뉴크레시란으로 전환한다.

이들 약물은 트랜스티레틴을 표적으로 하고 그 수치를 감소시킴으로써 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하도록 설계되었다.

이 3상 연구는 중재적..................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................