시장 영향에 촉각... FDA 전문가 패널, 제브라 테라퓨틱스 희귀질환 신약 심사

미 식품의약국(FDA)이 8월 2일 유전대사질환자문위원회(GeMDAC)를 소집해 제브라 테라퓨틱스(NASDAQ: ZVRA)의 니만-픽 C형 질환 치료제 '아리모클로몰' 판매 허가 신청을 검토한다.

아리모클로몰의 허가 신청에 대한 FDA의 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 결정 시한은 당초 6월 21일에서 연장된 9월 21일이다.

과거 켐팜으로 알려졌던 제브라 테라퓨틱스는 오파자임으로부터 1280만 달러에 아리모클로몰을 인수했다.

FDA는 2021년 니만-픽 C형 질환 치료제로서 아리모클로몰에 대해 완전 응답 서한(CRL)을 발행했다.

당시 CRL은 5개 영역 NPC 임상 중증도 척도, 특히 연하 영역의 타당성과 해석을 뒷받침할 추가적인 정성적, 정량적 증거를 요구했다.

윌리엄 블레어는 아리모클로몰의 효능과 안전성을 뒷받침하는 데이터가 있으며, 자문위원회에서 환자 옹호 단체들의 강력한 승인 지지가 있을 것으로 예상한다.

더욱이 이전 신청과 달리 이번에는 환자 단체들이 이미 지지 서한을 보냈다. 여기에는 국립 니만-픽 질환 재단과 6개 NPC 옹호 및 연구 기관이 NPC 환자, 간병인, 의사로부터 받은 약 1000개의 서명이 포함된 청원서도 있다.

승인될 경우 아리모클로몰은 NPC가 초희귀질환임에도 불구하고 제브라에 상당한 상업적 기회가 될 것이다. 분석가는 미국 내 NPC 환자가 약 900명으로 추정되며, 이 중 300-400명이 현재 진단을 받은 상태라고 덧붙였다.

제브라는 올해 초 올프루바 출시를 위한 상업 인프라를 구축했다. 미국 내 조기 접근 프로그램을 통해 약 70명의 환자가 이미 치료를 받고 있어 분석가는 강력한 출시를 예상한다.

이는 이들 환자를 정식 출시 참여자로 전환하고, 이미 관심을 보인 많은 새로운 환자들을 유치하는 과정이 될 것이다.

제브라는 XOMA에 소액의 마일스톤과 중단위 한 자릿수 로열티를 지불해야 한다. 초희귀 환자군의 특성을 고려할 때, 승인 후 가격 책정이 모든 이해관계자에게 중요한 변수가 될 것이다.

윌리엄 블레어는 '아웃퍼폼' 등급을 유지했다.

주가 동향: ZVRA 주가는 화요일 마지막 거래에서 17.4% 상승한 5.27달러를 기록했다.