FDA, 고형암 대상 첫 유전자 세포치료제 승인... 10년 만에 희귀 연부조직암 신약 나왔다

미국 식품의약국(FDA)은 목요일 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics plc)의 테셀라(Tecelra, 성분명 아파미트레스젠 오토루셀)를 절제 불가능하거나 전이성 활막육종 치료제로 승인했다. 활막육종은 주로 무릎 등 큰 관절 주변에서 발생하는 희귀 암이다.

이번 승인은 이전에 화학요법을 받은 환자 중 HLA-A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P, 또는 -A*02:06P 양성이며, 종양이 MAGE-A4 항원을 발현하는 경우에 해당된다.

이 적응증은 전체 반응률과 반응 지속 기간을 근거로 신속 승인되었다.

테셀라는 미국에서 고형암에 대해 승인된 최초의 유전자 조작 세포치료제이며, 10년 이상 만에 활막육종에 대한 새로운 치료 옵션이다.

테셀라의 승인은 44명의 환자가 참여한 SPEARHEAD-1(코호트 1) 임상시험 결과를 바탕으로 이루어졌다.

테셀라 치료 결과, 43%의 전체 반응률(ORR)과 4.5%의 완전 반응률을 보였다. 중간 반응 지속 기간은 6개월이었다.

치료에 반응을 보인 환자 중 39%가 12개월 이상의 반응 지속 기간을 나타냈다.

어댑티뮨은 올해 최소 6~10개의 공인 치료 센터(ATC)를 운영할 계획이며, 향후 2년 내에 약 30개의 치료 센터를 확보할 예정이다.

SPEARHEAD 임상시험 책임 연구원인 산드라 당젤로(Sandra D'Angelo)는 "테셀라(아파미-셀)는 환자 자신의 면역 세포를 이용해 일회성 주입 치료로 암세포를 인식하고 공격하는 방식으로, 진행성 활막육종의 현재 표준 치료법과는 크게 다르다"고 설명했다.

지난 5월, 갈라파고스(Galapagos NV)와 어댑티뮨 테라퓨틱스는 임상 협력 계약을 체결했다. 이 계약에는 갈라파고스의 분산형 세포 제조 플랫폼을 이용해 두경부암 및 잠재적 향후 고형암 적응증을 대상으로 하는 어댑티뮨의 차세대 TCR T세포 치료제(우자-셀)에 대한 독점 라이선스 옵션이 포함되어 있다.

어댑티뮨은 7000만 달러의 선급금과 3000만 달러의 R&D 자금을 포함해 총 1억 달러의 초기 지불금을 받게 된다. 또한 최대 1억 달러의 옵션 행사 수수료, 최대 4억6500만 달러의 추가 개발 및 판매 마일스톤 지급금, 그리고 순매출에 대한 단계별 로열티를 받게 된다.

주가 동향: 금요일 장 전 거래에서 ADAP 주식은 7.09% 상승한 1.36달러를 기록했다.