풀크럼 테라퓨틱스, 희귀 근육질환 약물 임상 실패...주가 급락

풀크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics Inc., 나스닥: FULC)의 주가가 목요일 하락세를 보이고 있다. 이는 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자를 대상으로 한 로스마피모드의 3상 REACH 임상시험 결과 발표 후 벌어진 일이다.

이번 연구는 로스마피모드와 위약을 비교한 상대적 표면적(RSA) 변화라는 주요 평가지표를 달성하지 못했다.

또한 2차 평가지표에서도 명목상 통계적 유의성을 얻지 못했다. 로스마피모드의 안전성과 내약성 프로파일은 이전에 보고된 연구들과 일치했다.

회사 측은 이번 주 받은 데이터에 대해 전면적인 평가를 완료할 예정이며, 향후 의학회의에서 결과를 공유할 계획이다.

주요 임상 결과는 다음과 같다:

- 로스마피모드 투여 참가자들은 48주 차에 RSA가 0.013(±0.007) 개선된 반면, 위약 투여 환자들은 RWS가 0.010 개선되었다(p값 = 0.75).

- RSA는 도달 가능한 작업 공간(RWS)을 측정하는 것으로, 상지에 영향을 미치는 신경근 장애의 진행을 추적하는 데 사용되는 결과 측정법이다.

- 로스마피모드 투여 참가자들은 48주 차에 근육 지방 침윤(근육 질을 나타내는 측정치)이 0.42% 증가한 반면, 위약 투여 참가자들은 0.576% 증가했다(p값 = 0.16).

- 로스마피모드 투여 참가자들은 48주 차에 외전근 강도가 9.63% 개선된 반면, 위약군에서는 2.24% 개선되었다(p값 = 0.51).

두 치료군에서 치료 관련 부작용 발생률은 비슷했으며, 로스마피모드를 투여받은 참가자들에게서 치료 관련 중대한 부작용은 없었다.

풀크럼의 알렉스 사피르 사장 겸 CEO는 "REACH 임상시험이 2상 ReDUX4 임상시험에서 관찰된 임상 결과를 재현하지 못해 깊은 실망감을 느낀다"며 "이러한 결과를 고려해 FSHD에 대한 로스마피모드 프로그램을 중단할 계획"이라고 밝혔다.

앞서 공개된 바와 같이, 풀크럼은 2024년 6월 30일 기준 약 2억7380만 달러의 현금, 현금성 자산, 시장성 있는 유가증권을 보유하고 있다.

풀크럼은 이러한 자원을 활용해 겸상적혈구병 치료제 포시레디르, 다이아몬드-블랙판 빈혈에 대한 새로운 치료제, 그리고 초기 발견 프로그램을 발전시킬 계획이다.

주가 동향: FULC 주식은 목요일 마지막 확인 시 59.30% 하락한 3.60달러를 기록했다.