블루버드바이오·버텍스 개발 겸상적혈구 유전자치료제, 메디케이드 혁신 프로그램 합류

바이든-해리스 행정부가 '세포 및 유전자 치료 접근성 모델'을 통해 겸상적혈구 질환 유전자 치료제의 접근성을 개선하기 위한 이니셔티브를 발표했다.

메디케어·메디케이드 혁신센터가 개발한 이 자발적 모델은 메디케이드 수혜자들을 대상으로 치료 효과와 연계한 지불 방식을 도입해 이들 치료제에 대한 접근성을 높이고, 환자 결과를 개선하며, 의료비용을 절감하는 것을 목표로 한다.

블루버드바이오와 버텍스 파마슈티컬스 두 제약사가 각각 FDA 승인을 받은 치료제인 리프제니아와 캐스제비로 이 모델에 참여하기로 합의했다.

CMS(메디케어·메디케이드 서비스 센터)는 메디케이드 의약품 리베이트 프로그램에 등록된 주 및 미국 영토와 협력하여 기술 지원과 데이터 인프라를 제공하며 이를 구현할 계획이다.

각 주는 이번 달부터 참여 신청을 할 수 있으며, 신청 기간은 2025년 2월 28일까지다.

미국 내 겸상적혈구 질환 환자는 10만 명이 넘으며, 이 중 절반 이상이 메디케이드에 의존하고 있다. 이 질환은 기대수명을 크게 단축시키며, 연간 의료비용으로 약 30억 달러에 달하는 경제적 부담을 초래한다.

미국 식품의약국(FDA)은 2023년 12월 겸상적혈구 질환을 대상으로 하는 유전자 치료제인 리프제니아와 캐스제비를 승인했다.

이 모델은 2025년 1월에 시작되며, 각 주는 2026년 1월까지 참여할 수 있다. 또한 주정부는 구현을 위한 선택적 자금 지원을 신청할 수 있다.

이번 이니셔티브는 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 확대하고 처방약 비용을 절감하기 위한 바이든 대통령의 2022년 행정명령과 맥을 같이한다. 향후 이 모델은 다른 세포 및 유전자 치료제로 확대될 수 있다.