라리마 테라퓨틱스, 임상 데이터 공개에 주가 급락... 왜?

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc.)(나스닥: LRMR)가 월요일 프리드리히 운동실조증 환자를 대상으로 한 노믈라보푸스프의 장기 공개 연장(OLE) 연구 중간 결과를 발표했다.

프리드리히 운동실조증은 FXN 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 질환이다. 이 유전자는 프라탁신 단백질을 생성하는 코드를 담고 있으며, 프라탁신은 세포의 에너지 생산을 담당하는 미토콘드리아의 정상 기능에 중요한 역할을 한다.

이번 OLE 연구의 데이터 마감 시점에서 14명의 환자가 최대 260일(평균 99일) 동안 노믈라보푸스프 25mg을 매일 피하 주사로 투여받았다.

이 중 50% 이상의 환자가 비보행 상태(침상 의존)였다.

조직 내 FXN 수치는 90일째 기준으로 볼 세포에서 평균 1.32 pg/μg, 피부 세포에서 9.28 pg/μg의 기준치 대비 변화를 보였다.

노믈라보푸스프 25mg 투여 시 조직 내 FXN 수치가 시간이 지남에 따라 증가하고 유지되었다. 90일째에는 볼 세포에서 건강한 자원자 대비 기준치 15%에서 30%로, 피부 세포에서는 16%에서 72%로 증가했다.

볼 세포(입안과 입술 안쪽)의 FXN 수치는 30일째에 정상 상태에 도달한 것으로 보인다.

노믈라보푸스프는 전반적으로 내약성이 양호했다. 두 명의 참가자가 24시간 내에 해결된 중대한 이상반응을 경험하고 연구에서 탈락했다.

가장 흔한 이상반응은 주사 부위 반응이었으며, 대부분 경미하고 일시적이었으며 자연 해소되었다.

회사 측은 OLE 연구에서 6명의 참가자를 대상으로 50mg 일일 투여량으로의 증량이 시작되었다고 밝혔다.

소아 약동학 예비 연구를 위한 청소년 프리드리히 운동실조증 환자 선별이 진행 중이며, 2025년 초 투약이 예상된다. 연구 참여를 마친 청소년들은 안전성과 약동학 데이터 평가 후 OLE 연구로 전환될 예정이다.

주가 동향

월요일 마지막 확인 시점 기준 LRMR 주가는 21.5% 하락한 4.85달러를 기록했다.