펩젠, 듀센형 근이영양증 프로그램 중단...희귀질환 신약 개발 방향 전환

펩젠(NASDAQ:PEPG)이 수요일 근긴장성 이영양증 1형(DM1) 프로그램 개발에 집중하기로 했다고 발표했다. 이 프로그램은 현재 2상 임상시험 단계에 있다.
회사는 PGN-EDO51의 개발을 자발적으로 중단하고 듀센형 근이영양증(DMD) 관련 모든 연구개발 활동을 종료할 예정이다.
이는 엑손51 스키핑이 가능한 DMD 환자를 대상으로 한 CONNECT1-EDO51 연구의 10mg/kg 코호트에서 측정된 디스트로핀 단백질 수치를 근거로 한 결정이다.
CONNECT1 연구의 10mg/kg 코호트(n=4)에서 PGN-EDO51은 엑손51 스키핑 전사체를 4.26%(평균 3.5% 증가)까지 증가시켰으나, 총 디스트로핀은 정상 수준의 0.59%(평균 0.36% 증가)까지만 증가했다.
PGN-EDO51의 안전성 프로필은 전반적으로 양호했으며, 모든 치료 관련 부작용은 경미했다. 연구에서 중대한 이상반응은 보고되지 않았다.
펩젠의 제임스 맥아더 대표이사는 "기존 치료법을 획기적으로 개선하고자 했던 .......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................