애비디티바이오사이언스, 희귀 근육질환 치료제 임상서 기능개선·바이오마커 감소 효과 입증

애비디티바이오사이언스(NASDAQ:RNA)가 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD) 치료제 델파시바트 브락슬로시란(del-brax)의 1/2상 포티튜드 임상시험 용량증가 코호트의 중간결과를 발표했다.
FSHD는 유전적으로 발생하는 질환으로 근력이 점진적으로 약화되고 기능이 심각하게 저하되는 특징을 보인다.
이번 데이터는 제32회 FSHD 소사이어티 국제 연구 학회에서 발표될 예정이다.
델파시바트 브락슬로시란은 FSHD의 원인 유전자인 이중 호메오박스4(DUX4)를 직접 표적으로 하는 최초의 실험적 치료제다.
FSHD는 미국과 유럽에서 약 4만5천명에서 8만7천명의 환자가 있는 것으로 추정된다.
이번 코호트의 중간결과에서 델파시바트 브락슬로시란 투여군은 위약군 대비 다음과 같은 결과를 보였다:
10미터 걷기-달리기 테스트(10MWRT), 일어나 걷기 테스트(TUG), 정량적 근력 테스트(QMT)에서 기능적 이동성과 근력이 일관되게 개선환자 보고 결과에서 삶의 질이 여러 측면에서 일관되게 개선근육 손......................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................