리제네론, 희귀질환 치료제 포젤리맙 임상시험 진행...치료 새 희망되나

리제네론 파마슈티컬스(REGN)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.
리제네론은 'CD55 결핍성 단백질 소실성 장병증(CHAPLE 질환) 환자를 대상으로 한 포젤리맙의 공개 확장 접근 프로그램' 임상시험을 시작했다. 이번 연구는 실험용 신약 포젤리맙의 접근성을 제공하고, 주로 아동기에 진단되는 희귀 면역질환인 CD55 결핍성 단백질 소실성 장병증 환자들을 대상으로 장기 안전성을 평가하는 것을 목표로 한다.
시험 중인 치료제 포젤리맙은 피하 주사로 투여되며, 이 희귀질환 환자들의 증상 관리와 삶의 질 개선을 목적으로 한다.
이번 연구는 확장 접근 설계 방식을 따르며, 이를 통해 환자들은 기존 임상시험 환경을 벗어나 약물 치료를 받을 수 있다. 공개 라벨 연구이기 때문에 연구진과 참가자 모두 어떤 치료가 진행되는지 알 수 있으며, 주요 목적은 장기간에 걸친 약물의 안전성 평가다.
이 연구는 2023년 8월 14일 처음 제출되었으며, 마지막 업데이트는 2025년 7월 1일에 이뤄졌..................................................................................................................................................................................................................................................................