임상시험 개요 바이엘은 중증 혈우병A 성인 환자를 대상으로 BAY2599023(DTX201) 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 임상은 아데노관련바이러스(AAV) hu37 매개 유전자 전달을 통해 B-도메인이 제거된 인간 응고인자 VIII을 전달하는 방식이다. 혈액응고인자 VIII이 부족한 중증 혈우병A 환자들에게 정상 응고인자 VIII 유전자를 전달하는 치료제의 안전성과 효과를 평가하는 것이 목표다.
치료제 특성 시험 중인 치료제 BAY2599023(DTX201)은 변형된 비감염성 바이러스를 사용해 간세포에 인간 응고인자 VIII 유전자를 전달하는 약물이다. 이를 통해 환자의 체내에서 자체적으로 응고인자를 생산하게 함으로써, 외부 응고인자 투여의 필요성을 줄이거나 없앨 수 있을 것으로 기대된다.
임상설계 이번 임상은 단일군 배정 방식의 중재 임상으로, 눈가림 없이 치료 효과를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 최적 투여량...................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................