아밀릭스, 희귀 뇌질환 신약 임상서 실패...개발 중단

아밀릭스 파마슈티컬스(나스닥: AMLX)가 진행성 핵상마비(PSP) 환자 대상 AMX0035(페닐부티레이트 나트륨과 타우르소디올 복합제) 개발 프로그램인 ORION을 중단하기로 결정했다.
PSP는 균형감각, 운동기능, 안구운동, 발화, 연하, 기분, 인지기능에 문제를 일으키는 희귀 퇴행성 뇌질환이다.
임상시험 결과 AMX0035는 24주차에서 위약 대비 1차 및 2차 평가지표에서 유의미한 차이를 보이지 못했다.
이에 따라 회사는 2b상 임상시험과 공개연장시험을 중단하고, 3상 임상도 진행하지 않기로 했다.
안전성 데이터는 이전 연구들과 일관된 결과를 보였으며, AMX0035는 전반적으로 내약성이 양호했다.
아밀릭스는 현재 아벡시타이드의 3상 LUCIDITY 임상시험을 최우선 과제로 진행 중이다. 환자 등록은 2025년에 완료될 예정이며, 주요 결과 데이터는 2026년 상반기에 발표될 것으로 예상된다.
회사는 또한 볼프람 증후군 대상 AMX0035 개발과 근위축성 측삭경화증(ALS) 대상 AMX.........................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................