리젠엑스바이오, FDA 심사 연기 직후 유전자 치료제 12개월 데이터 공개

리젠엑스바이오(REGENXBIO Inc.)(NASDAQ:RGNX)가 헌터증후군으로도 알려진 뮤코다당증 2형(MPS II) 환자 치료를 위한 클레미드소진 란파르보벡(RGX-121)의 임상 1/2/3상 CAMPSIITE 시험 신규 데이터를 국제선천성대사이상학회(ICIEM) 2025에서 공개했다.
리젠엑스바이오는 현재 진행 중인 생물학적제제 허가신청(BLA) 심사에서 FDA의 정보 요청에 대응해 이번 장기 핵심 결과를 제출했다.

데이터 요약
CAMPSIITE 시험의 핵심 단계(n=13)에서 참가자들은 1년 동안 MPS II 뇌질환의 주요 바이오마커이자 임상적 이점을 예측할 수 있는 지표인 뇌척수액(CSF) 내 헤파란 황산염(HS) D2S6 수치가 중앙값 기준 82% 감소한 상태를 유지했다.
이번 장기 데이터는 16주차에 CSF HS D2S6가 최대 감쇠 수준 이하인 참가자 비율이라는 1차 평가지표를 통계적으로 유의미하게 달성한 이전 CAMPSIITE 시험의 핵심 결과와 일치한다.
용량 결정 단계에............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................