하모니 바이오사이언스, 유전성 질환 신약 임상 3상서 기대 이하 결과

하모니 바이오사이언스 홀딩스(NASDAQ:HRMY)가 취약X증후군(FXS) 치료제 ZYN002의 임상 3상 등록 시험(RECONNECT 연구) 결과를 발표했다.

취약X증후군은 유전성 지적장애와 자폐스펙트럼장애의 주요 원인으로 알려진 희귀 유전질환이다.

이 질환은 시냅스 기능, 가소성, 신경 연결에 부정적 영향을 미치며, 사회적 회피와 과민성 등 행동 증상과 함께 다양한 수준의 지적장애를 유발한다.

현재 FDA 승인을 받은 치료제가 없어 취약X증후군 환자들의 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황이다.

RECONNECT 연구는 예상보다 높은 위약 반응률로 인해 사회적 회피 개선이라는 1차 평가지표를 달성하지 못했다.

하모니 바이오사이언스의 쿠마르 부더 최고의료과학책임자는 "전체 데이터셋에 대한 포괄적인 분석을 실시해 결과를 더 잘 이해하도록 하겠다"고 밝혔다.

RECONNECT 연구는 3세에서 30세 미만의 취약X증후군 환자들을 대상으로 경피 젤 형태로 투여되는 제약용 칸나비디올인 ZYN002의 효능과 안전성을 평가하는 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상 3상 시험이었다.

제프리 데이노 하모니 바이오사이언스 사장 겸 CEO는 "당사는 현재 진행 중인 여러 임상 3상 프로그램을 포함한 후기 단계의 파이프라인을 보유하고 있으며, 올해 4분기에 기면증과 특발성 과다수면증 치료제 피톨리산트 HD의 임상 3상 시험을 예정대로 시작할 것"이라며 "수익성 있는 자체 자금조달이 가능한 바이오텍 기업으로서 하모니의 독특한 프로필은 미래 성장을 이끌어내는데 좋은 위치를 확보하고 있다"고 말했다.

주가 동향: HRMY 주식은 수요일 마지막 거래에서 14.55% 하락한 27.41달러를 기록했다.