인텔리아, 1회 투여 실험약물로 임상 개선효과 입증

인텔리아 테라퓨틱스(NASDAQ: NTLA)가 유전성 ATTR 아밀로이드증과 다발성 신경병증(ATTRv-PN) 치료제인 넥시구란 지클루메란(nex-z)의 진행 중인 1상 임상시험에서 장기 추적 데이터를 발표했다.
이번 결과는 국제 ATTR 아밀로이드증 환자·의사 연례회의에서 발표됐으며, 동시에 뉴잉글랜드 의학저널에도 게재됐다.

주요 내용
깊고 지속적이며 일관된 TTR 감소가 계속 관찰됐다. 0.3mg/kg 이상의 1회 투여를 받은 환자들(33명)에서 24개월 시점의 평균 혈청 TTR 감소율은 92%(평균 혈청 TTR 절대 수치 17.3g/mL)를 기록했다.
36개월 추적관찰이 완료된 12명의 환자에서는 평균 혈청 TTR 감소율이 90%(평균 혈청 TTR 절대 수치 20g/mL)를 나타냈다.
ATTRv-PN 환자 대부분에서 nex-z 단일 투여 후 안정화 또는 개선 추세가 관찰됐다.
안정화 또는 개선은 신경병증 장애 점수(NIS), 수정 신경병증 장애 점수+7(mNIS+7), 수정 체질량 지수(.............................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................................