리제네론 희귀 콜레스테롤 질환 치료제 `에브키자` 영유아 사용 FDA 승인

미국 식품의약국(FDA)은 금요일 리제네론(NASDAQ: REGN)의 ANGPTL3 항체 치료제 '에브키자'(evinacumab-dgnb)를 1세 이상 5세 미만 소아의 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제로 승인했다. 이 치료제는 식이요법, 운동 및 기타 지질 저하 치료제와 병용해 사용된다.

에브키자는 2021년 처음 승인됐을 당시 12세 이상 청소년과 성인의 HoFH 치료제로 허가받았다. 당시 위약 대조 임상시험에서 표준 지질 저하 치료제와 병용 시 위약 대비 LDL-C를 약 50% 감소시키는 효과를 보였다.

이후 2023년에는 5세에서 11세 소아에 대한 사용이 승인됐다.

HoFH는 가족성 고콜레스테롤혈증(FH)의 가장 심각한 형태로, 미국에서 약 130만 명이 앓고 있다.

이 질환은 부모로부터 각각 FH 유발 유전자 사본을 하나씩 물려받아 발생하며, 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 수치가 위험할 정도로 높아지는 특징이 있다.

이번 에브키자의 적응증 확대는 HoFH를 ........................................................................................................................................................................................................