프랙시스 프리시전 메디신 주가 2배 급등...임상 3상 결과 호조

임상단계 바이오제약사 프랙시스 프리시전 메디신(나스닥: PRAX)의 주가가 목요일 급등했다.

이 회사는 본태성 진전(ET) 치료제 율릭사칼타미드의 3상 임상시험 '에센셜3' 프로그램의 최종 결과를 발표했다.

본태성 진전은 손과 팔에서 주로 나타나는 불수의적이고 리듬성 있는 떨림 증상을 특징으로 하는 신경학적 질환으로, 머리, 목소리, 다리에도 영향을 미칠 수 있다.

연구 1: 위약 대조 병행군 연구 주요 효능 결과

연구 1에서는 8주차에 mADL11 점수가 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 4.3점의 평균 개선을 보였다(p<0.0001).

이 효과는 2주차부터 12주간의 투약 기간 내내 지속되었으며, 모든 주요 2차 평가지표에서도 통계적 유의성을 달성했다.

mADL11은 11개 항목의 합계로 계산되는 수정 점수로, 0에서 33점 범위이며 점수가 높을수록 일상생활에 대한 진전의 직접적인 영향이 큰 것을 의미한다.

연구 2: 무작위 중단 연구 주요 효능 결과

연구 2에서는 율릭사칼타미드로 8주간 맹검 투여 후, 반응 기준을 충족한 환자들(n=80)을 대상으로 율릭사칼타미드 투여 지속군과 위약 전환군으로 무작위 배정하여 추가 4주간 관찰했다.

율릭사칼타미드군의 55%가 반응을 유지한 반면, 위약군은 33%만이 반응을 유지했다(p=0.0369).

첫 번째 주요 2차 평가지표인 질병 개선율은 통계적 유의성을 달성했으며, 다른 2차 평가지표(환자 전반적 인상 변화, PGI-C 및 임상적 전반 인상 심각도, CGI-S)는 수치상으로는 율릭사칼타미드가 우수했으나 통계적 유의성은 달성하지 못했다.

연구 1과 연구 2의 통합 분석

가설 3과 4는 율릭사칼타미드의 위약 대비 효과의 정밀성을 추가로 입증했다.

• 가설 3에서는 연구 1과 2의 통합 율릭사칼타미드군이 연구 1의 위약군 대비 8주차에 mADL11이 4.3점 개선되었다(p<0.0001).
• 가설 4에서는 연구 2의 율릭사칼타미드군이 연구 1의 위약군 대비 8주차에 mADL11이 4.2점 개선되었다(p<0.0001).

율릭사칼타미드는 12주간의 치료 기간 동안 전반적으로 내약성이 양호했다. 가장 흔한(환자의 10% 이상) 치료 관련 이상반응은 변비, 어지러움, 다행감, 브레인 포그, 두통, 감각이상, 불면증이었다. 사망 사례나 약물 관련 중대한 이상반응은 없었다.

치료 중단은 주로 치료 관련 이상반응 때문이었으며, 가장 흔한 원인은 어지러움과 브레인 포그였다.

프랙시스는 FDA에 사전 신약신청(NDA) 미팅을 요청했으며, 2026년 초까지 NDA를 제출할 계획이다.

주가 동향: 프랙시스 프리시전 메디신의 주가는 목요일 장전 거래에서 123.19% 상승한 128달러를 기록했다. 이는 52주 신고가 수준이다.