아펠리스 파마슈티컬스, 소아 PNH 치료 연구 진전

아펠리스 파마슈티컬스(APLS)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

아펠리스 파마슈티컬스는 '발작성 야간 혈색소뇨증 소아 환자를 대상으로 한 페그세타코플란의 안전성, 약동학 및 생물학적 활성 평가를 위한 공개 라벨, 단일군, 2상 연구'라는 제목의 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증을 앓고 있는 12~17세 청소년을 대상으로 페그세타코플란의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 이 연구는 젊은 연령층을 대상으로 한다는 점에서 의미가 있으며, 이 질환에 대한 치료 옵션을 확대할 가능성이 있다.

시험 대상 치료제는 보체(C3) 억제제인 페그세타코플란이다. 이 약물은 질환 증상에 기여하는 면역 체계의 일부를 억제함으로써 발작성 야간 혈색소뇨증을 관리하도록 설계되었다.

이 연구는 단일군 모델의 중재적 설계를 따르며, 모든 참가자가 실험 치료를 받는다. 맹검이 없어 연구자와 참가자 모두 투여되는 치료제를 알고 있다. 주요 목적은 치료 효능과 안전성을 평가하는 것이다.

이 연구는 2021년 3월 8일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집하고 있다. 최근 업데이트는 2025년 6월 6일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황을 추적하고 치료 프로토콜에 영향을 미칠 수 있는 결과를 예측하는 데 중요하다.

이번 연구 업데이트는 페그세타코플란의 사용 확대에서 진전을 보여줌으로써 아펠리스 파마슈티컬스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 투자자들은 이를 희귀 질환 분야에서 더 넓은 시장을 확보하기 위한 전략적 움직임으로 보고, 아펠리스의 경쟁력을 강화할 가능성이 있다고 평가할 수 있다.

이 연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.