4D 몰레큘러 테라퓨틱스, 습성 황반변성 유전자 치료 진전

4D 몰레큘러 테라퓨틱스(4D Molecular Therapeutics, Inc., FDMT)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

4D 몰레큘러 테라퓨틱스는 '습성 연령 관련 황반변성 성인 환자를 대상으로 한 유리체내 4D-150 유전자 치료제의 1/2상 용량 증량 및 무작위 대조 이중맹검 확장 임상시험'을 진행하고 있다. 이 연구는 시력 손실의 주요 원인인 습성 연령 관련 황반변성(AMD) 치료에 있어 유전자 치료제 4D-150의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다. 치료 옵션이 제한적인 질환에 대한 새로운 치료 접근법을 탐색한다는 점에서 이번 연구는 중요한 의미를 갖는다.

시험 대상 치료제인 4D-150은 VEGF-C를 표적으로 하고 아플리버셉트를 암호화하도록 설계된 AAV 기반 유전자 치료제다. 유리체내(IVT) 주사로 투여되며, 빈번한 항VEGF 주사의 필요성을 줄여 습성 황반변성에 대한 장기적인 치료 솔루션을 제공하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 무작위 배정과 순차적 중재 모델을 따르는 중재 연구 설계를 채택했다. 공개 라벨 단계와 단일 맹검 단계를 모두 포함하며, 치료를 주요 목적으로 한다. 연구는 다양한 용량 수준과 치료 요법을 평가하기 위해 여러 코호트를 포함한다.

연구는 2022년 1월 5일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집 중이다. 1차 완료 예정일은 아직 발표되지 않았으며, 마지막 업데이트는 2025년 9월 9일에 기록되었다. 이러한 날짜는 연구의 진행 상황과 잠재적 데이터 가용성에 대한 일정을 나타내므로 중요하다.

이번 연구 업데이트는 습성 황반변성 치료의 잠재적 돌파구로 인해 투자자들의 관심을 끌면서 4D 몰레큘러 테라퓨틱스의 주가 실적에 영향을 미칠 수 있다. 유전자 치료제 시장은 여러 기업들이 유사한 혁신을 탐색하고 있어 경쟁이 치열하며, 이는 투자 심리와 시장 역학에 영향을 미칠 수 있다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.