울트라제닉스의 GTX-102 연구... 앤젤만 증후군 치료의 판도를 바꿀 잠재력

울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., RARE)이 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

울트라제닉스 파마슈티컬은 결실형 또는 비결실형 앤젤만 증후군(AS) 환자를 대상으로 한 GTX-102의 안전성 및 유효성 연구라는 제목의 2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구의 주요 목적은 희귀 유전질환인 앤젤만 증후군 환자를 대상으로 한 치료제 GTX-102의 안전성과 유효성을 평가하는 것이다. 치료 방법이 제한적인 질환에 대한 잠재적 치료 옵션을 탐색한다는 점에서 이번 연구는 의미가 크다.

시험 중인 치료제는 GTX-102로, 척수강 내 주사로 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오티드다. 이 약물은 다양한 유전자형의 앤젤만 증후군을 표적으로 하여 치료하도록 설계되었으며, 시간이 지남에 따라 원하는 치료 용량을 달성하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 무작위 병렬 중재 모델을 따르며 맹검 없이 진행되고, 치료를 주요 목적으로 한다. 참가자들은 연령과 유전자형에 따라 다른 하위 프로토콜로 나뉘며, 3개월마다 증량된 용량의 GTX-102를 투여받는다.

연구는 2025년 8월 21일에 시작되었으며, 최근 업데이트는 2025년 9월 26일에 제출되었다. 이러한 날짜는 현재 참가자를 적극 모집 중인 연구의 진행 상황과 현재 상태를 나타내는 중요한 지표다.

이번 임상 업데이트는 울트라제닉스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 가능성이 있다. 성공적인 결과가 나올 경우 투자자 신뢰도와 시장 입지가 강화될 수 있기 때문이다. 더 넓은 업계 맥락에서 보면, 앤젤만 증후군 치료의 진전은 경쟁사들에게 새로운 기준을 제시할 수 있다.

연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.