울트라제닉스, UX111 유전자 치료제 FDA 재심사 신청

울트라제닉스 파마슈티컬(RARE)이 업데이트를 발표했다.

2026년 1월 30일, 울트라제닉스 파마슈티컬은 산필리포 증후군 A형 치료를 위한 AAV9 유전자 치료제 UX111에 대한 신속 승인을 요청하는 생물의약품 허가 신청서를 미국 식품의약국에 재제출했다. 이번 신청서에는 장기 신경학적 결과 데이터, 뇌척수액 헤파란 황산염과 같은 바이오마커 증거, 그리고 2025년 7월 발행된 완전 회신 서한에서 제기된 화학, 제조 및 관리 관련 사항에 대한 포괄적인 답변이 포함되었다. 이번 신규 제출은 FDA가 이전에 강력한 신경발달 및 바이오마커 데이터를 인정한 데 이어 이루어진 것으로, 1년간의 추가 추적 관찰을 통해 지속적인 치료 효과와 수용 가능한 안전성 프로파일을 입증했다. 우선 심사 대상으로 진행되며 PDUFA 날짜는 2026년 3분기로 예상되는 이번 신청은 UX111을 산필리포 증후군 A형에 대한 최초 승인 치료제로 자리매김하게 하고, 희귀질환 유전자 치료 시장에서 울트라제닉스의 입지를 강화할 가능성이 있다.

(RARE) 주식에 대한 가장 최근 증권가 평가는 매수이며 목표주가는 57.00달러다. 울트라제닉스 파마슈티컬 주식에 대한 증권가 전망 전체 목록을 보려면 RARE 주가 전망 페이지를 참조하라.

RARE 주식에 대한 스파크의 견해

팁랭크스의 AI 애널리스트인 스파크에 따르면, RARE는 중립이다.

이 점수는 주로 약한 재무 성과(지속적인 손실, 마이너스 현금흐름, 레버리지)와 약세 기술적 구도(주요 이동평균선을 크게 하회하는 주가와 마이너스 MACD)로 인해 낮게 유지되고 있다. 이는 건설적인 실적 발표 가이던스와 비희석성 자금조달을 통한 재무제표 지원으로 부분적으로 상쇄되며, 최근 기업 업데이트는 주요 3상 임상시험 실패와 함께 생물의약품 허가 신청 제출 이정표로 인해 엇갈린 평가를 받고 있다.

RARE 주식에 대한 스파크의 전체 보고서를 보려면 여기를 클릭하라.

울트라제닉스 파마슈티컬에 대한 추가 정보

울트라제닉스 파마슈티컬은 희귀 및 초희귀 유전질환을 위한 신규 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 생명공학 기업으로, 심각한 유전성 대사 및 신경 질환을 표적으로 하는 유전자 치료제를 포함한다.

평균 거래량: 2,397,142

기술적 심리 신호: 매도

현재 시가총액: 23억 6천만 달러

RARE 주식에 대한 자세한 정보는 팁랭크스 주식 분석 페이지를 참조하라.