울트라제닉스 파마슈티컬 (RARE) 주식이 목요일 프리마켓에서 46.48% 하락했다. 이 바이오제약 회사가 보도자료를 통해 3상 임상시험 결과를 발표한 이후다. 회사는 엔젤만 증후군 치료제 아파주너센의 3상 Aspire 연구에서 실망스러운 결과를 보고했다. 엔젤만 증후군은 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전 질환으로, 심각한 발달 지연, 균형 문제, 언어 능력 부재 등을 유발한다.
울트라제닉스 파마슈티컬에 따르면, 이번 임상시험은 베이슬라인 대비 Bayley-4 인지 원점수 변화라는 주요 목표를 달성하지 못했다. 다영역 반응자 지수와 관련된 핵심 2차 목표도 달성하지 못했다. 회사는 또한 안전성 프로파일이 1상 및 2상 연구에서 관찰된 것과 일치한다고 밝혔다.
치료군과 대조군은 연구 시작 시점에 유사했다. 울트라제닉스 파마슈티컬은 아파주너센의 효능을 뒷받침할 수 있는 차이가 없었다고 말했다. 이는 Bayley 인지 점수와 MDRI 모두에서 마찬가지였다. 회사는 또한 MDRI를 구성하는 5가지 측정 항목 전반에 걸쳐 평균 변화에서 유의미한 차이를 발견하지 못했다.
"강력한 1/2상 임상 개발 프로그램과 장기 연장 연구에서 관찰한 모든 것을 바탕으로, Aspire 결과에 실망했다"고 울트라제닉스 파마슈티컬의 사장 겸 CEO인 에밀 카키스가 말했다. 회사는 이제 아파주너센 프로그램을 검토하고 향후 방향을 결정할 것이라고 밝혔다. 또한 성장하는 상업 사업을 지원하면서 비용을 절감할 계획이다. 울트라제닉스 파마슈티컬은 상업 기반이 여전히 핵심 초점이라고 말했다.
울트라제닉스 파마슈티컬 주식은 목요일 프리마켓에서 46.48% 하락했다. 전날 2.79% 상승한 데 이어서다. 주식은 연초 대비 15.35% 상승했지만, 지난 12개월 동안은 여전히 15.19% 하락했다.
오늘 임상시험 소식과 함께 RARE 주식 거래가 급증했으며, 약 210만 주가 거래됐다. 참고로 회사의 3개월 평균 일일 거래량은 약 207만 주였다.
월가로 눈을 돌리면, 울트라제닉스 파마슈티컬에 대한 증권가 컨센서스 등급은 적극 매수다. 지난 3개월 동안 매수 11건, 보유 8건을 기록했다. 이와 함께 RARE 주식의 평균 목표주가는 32.94달러로, 주식의 잠재적 상승 여력은 24.18%다.
투자자들은 3상 임상시험 실패를 고려해 여러 애널리스트가 RARE 주식을 하향 조정했다는 점에 주목할 것이다. 다른 애널리스트들이 주식에 대해 의견을 제시하면서 추가 하향 조정이 있을 수 있다.
(RARE 주가 전망 참조)
