버텍스와 모더나의 VX-522 연구... 낭포성 섬유증 치료의 잠재적 돌파구

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals Inc., VRTX)와 모더나(MRNA)가 진행 중인 임상시험에 대한 업데이트를 발표했다.

버텍스 파마슈티컬스는 모더나와 협력하여 'CFTR 조절제 치료에 반응하지 않는 CFTR 유전자형을 가진 18세 이상 낭포성 섬유증 환자를 대상으로 VX-522의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 1/2상 용량 증량 연구'라는 제목의 1/2상 임상시험을 진행하고 있다. 이 연구는 기존 CFTR 조절제 치료에 반응하지 않는 낭포성 섬유증 성인 환자를 대상으로 VX-522의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것을 목표로 하며, 이 환자군의 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 중요한 단계를 나타낸다.

시험 중인 치료제는 VX-522로, 분무기를 사용한 경구 흡입을 통해 투여되는 mRNA 치료제다. 이 연구는 또한 특정 코호트에서 VX-522와 병용하여 경구 투여용 정제인 이바카프토르(ivacaftor, IVA)를 사용한다.

이 중재 연구는 마스킹 없이 순차적 모델을 따르며, 주로 치료에 초점을 맞춘다. 참가자들은 VX-522의 단일 또는 다중 증량 용량을 투여받는 그룹으로 나뉘며, 일부 코호트는 도입 기간 후 IVA와 병용하여 약물을 투여받는다.

이 연구는 2022년 12월 19일에 시작되었으며 현재 참가자를 모집 중이다. 1차 완료 및 예상 연구 완료 날짜는 명시되지 않았지만, 최근 업데이트는 2025년 10월 9일에 제출되었다. 이러한 날짜는 연구 진행 상황과 치료제의 잠재적 시장 진입을 추적하는 데 중요하다.

이번 연구 업데이트는 버텍스 파마슈티컬스와 모더나의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 낭포성 섬유증 치료 시장에서 이들의 경쟁력을 강화할 수 있기 때문이다. 투자자들은 이 분야에서 효과적인 치료제에 대한 높은 수요를 고려하여 추가 개발 상황을 주시해야 한다.

연구는 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.