알닐람 파마슈티컬스, hATTR-PN 치료제 뉴크레시란 3상 임상시험 개시

알닐람 파마슈티컬스(ALNY)가 진행 중인 임상 연구에 대한 업데이트를 발표했다.

알닐람 파마슈티컬스는 'TRITON-PN... 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 다발신경병증(hATTR-PN) 환자를 대상으로 뉴크레시란의 효능과 안전성을 평가하는 3상, 글로벌, 무작위 배정, 공개 라벨 연구'라는 제목의 새로운 임상 연구를 발표했다.

이 연구는 hATTR-PN 환자의 신경학적 손상, 삶의 질, 영양 상태, 장애 및 보행 속도 개선에 있어 뉴크레시란의 효능을 평가하는 동시에, 혈청 트랜스티레틴 수치 감소에 있어 뷰트리시란과의 효과를 비교하는 것을 목표로 한다.

이 연구는 두 가지 중재를 테스트할 예정이다. 뉴크레시란은 6개월마다 300mg을 피하 투여하고, 뷰트리시란은 3개월마다 25mg을 투여한 후 뉴크레시란으로 전환한다.

이들 약물은 트랜스티레틴을 표적으로 하고 그 수치를 감소시킴으로써 다발신경병증을 동반한 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증을 치료하도록 설계되었다.

이 3상 연구는 중재적 연구로, 무작위 배정과 병렬 중재 모델을 사용한다.

공개 라벨 방식으로 진행되어 마스킹이 없으며, 주요 목적은 치료에 초점을 맞추고 있다.

연구의 주요 일정으로는 2025년 10월 29일 시작 예정이며, 1차 완료 및 예상 완료 날짜는 아직 발표되지 않았다.

마지막 업데이트도 2025년 10월 29일에 제출되어 연구가 초기 단계에 있음을 나타낸다.

이번 연구 발표는 알닐람 파마슈티컬스의 주가에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다. 성공적인 결과는 투자자 신뢰와 시장 지위를 강화할 수 있기 때문이다.

hATTR-PN에 대한 새로운 치료법의 잠재적 시장 영향을 고려할 때, 연구 진행 상황은 업계 경쟁사와 투자자들의 면밀한 관찰 대상이 될 것이다.

TRITON-PN 연구는 현재 진행 중이며, 자세한 내용은 ClinicalTrials 포털에서 확인할 수 있다.