라리마 테라퓨틱스, 프리드라이히 운동실조증 치료에서 가능성 보여

라리마 테라퓨틱스(Larimar Therapeutics, Inc., LRMR)가 3분기 실적을 발표했다. 다음은 라리마 테라퓨틱스가 투자자들에게 제시한 정보를 정리한 내용이다.

라리마 테라퓨틱스는 복잡한 희귀질환 치료제 개발에 주력하는 임상 단계 바이오테크 기업으로, 주력 후보물질인 놈라보퓨스프(nomlabofusp)는 프리드라이히 운동실조증(Friedreich's ataxia) 치료를 목표로 하고 있다. 2025년 3분기 재무 실적에서 라리마는 공개 라벨 연구에서 상당한 진전을 보고했으며, 놈라보퓨스프가 프리드라이히 운동실조증의 질병 경과를 변화시킬 가능성을 보여주는 유망한 데이터를 제시했다. 연구 결과 임상 결과의 지속적인 개선과 피부 프라탁신(frataxin) 수치 증가가 확인되었으나, 일부 참가자에게서 아나필락시스가 발생하여 위험을 완화하기 위해 수정된 초기 투여 용량 요법을 도입했다. 재무적으로 회사는 이번 분기 4,770만 달러의 순손실을 기록했으며, 이는 특히 놈라보퓨스프 제조 비용을 포함한 연구개발 비용 증가에 기인한다. 향후 라리마는 2026년 2분기에 신속 승인을 목표로 생물의약품 허가 신청(Biologics License Application)을 제출할 계획이며, 놈라보퓨스프를 프리드라이히 운동실조증의 잠재적 질병 조절 치료제로 발전시키는 데 주력하고 있다.